Настоящая революция: в США испытывают прорывную терапию против рака

Ученые подтвердили, что использование отредактированных CRISPR иммунных клеток для лечения онкологических больных является безопасным.

Исследователи из онкологического центра имени Абрамсона при Университете Пенсильвании уже провели испытание нового подхода на трех пациентах — двух с множественной миеломой и одном с саркомой.

Ученые наблюдали, как отредактированные Т-клетки расширяются и связываются с опухолью-мишенью без каких-либо серьезных побочных эффектов.

Анализы крови показали, что CAR-T-клетки прижились и размножились в их организме. Об эффективности процедуры судить пока рано, поскольку врачи еще не заметили ответа пациентов на терапию.

"Это испытание в первую очередь касается трех вопросов: можем ли мы редактировать Т-клетки таким специфическим способом? Являются ли полученные Т-клетки функциональными? И безопасны ли эти клетки для введения пациенту? Эти ранние данные свидетельствуют о том, что ответ на все три вопроса может быть "да", — сказал главный автор исследования Эдвард А. Штадтмауэр, доктор медицинских наук.

Подход в этом исследовании тесно связан с генной терапией CAR-T, которую одобрили для применения в 2017 году. Она меняет собственные иммунные клетки пациентов для борьбы с раком, но имеет некоторые ключевые отличия. Исследователи начинают с сбора Т-клеток пациента путем взятия крови. Однако вместо того, чтобы вооружить эти клетки таким рецептором, как CD19, команда сначала использует редактирование CRISPR / Cas9 для удаления трех генов.

Первые два редактирования удаляют естественные рецепторы Т-клеток, чтобы убедиться, что иммунные клетки связываются с правой частью раковых клеток. Третье редактирование удаляет PD-1, естественную контрольную точку, которая иногда блокирует работу Т-клеток.

"Наше использование редактирования CRISPR направлено на повышение эффективности генной терапии, а не на редактирование ДНК пациента", — подчеркивают авторы исследования.

Исследователи говорят, что количество правок, внесенных в каждую Т-клетку, означает, что было создано несколько возможных ячеек, и оптимальный и наиболее активный клеточный продукт еще предстоит определить. Они продолжают анализировать образцы пациентов и говорят, что им требуется более длительное клиническое наблюдение для более точного изучения этого подхода.

В то время как это исследование безопасности продолжается, исследователи говорят, что осуществимость и безопасность, продемонстрированные ими до сих пор, дают оптимизм, что этот подход может быть применим во многих областях генной терапии.