Исследователи нашли новый способ лечения болезней Гоше и Паркинсона

Исследователи из институтов здравоохранения выявили и изучили молекулу, которая показывает, что есть вероятность лечения редкого заболевания Гоше и более распространенной болезни Паркинсона. Результаты работы опубликованы в журнале Neuroscience. Доктор Элен Сидрански проводила исследования по болезни Гоше в течение последних 28 лет и нашла связь между болезнью Гоше и болезни Паркинсона в 2001 году.

Сидрански говорит: "До сих пор, лекарственные препараты, что применяются для лечения болезни Гоше, не могли войти в мозг и достичь тех нейронов, которые страдают при тяжелых формах болезни Гоше или при болезни Паркинсона". Молекула, которая была найдена, теоретически может быть широкодоступна для лечения людей с этими заболеваниями.

Тем не менее, нужно больше времени, чтобы идентифицировать эту молекулу и получить одобренный препарат. Болезнь Гоше возникает, когда ген GBA1, кодирующий белок глюкоцереброзидазы, мутирован. Этот белок, который обычно помогает клеткам избавиться от некоторых жиров (липидов), производимых всеми клетками.

Когда человек наследует две мутированные копии GBA1, липиды накапливаются и могут вызывать такие симптомы, как увеличение селезенки, частые кровотечения и кровоподтеки, ослабление костей, а в самых тяжелых случаях, неврологические заболевания. Люди даже с одной мутантной копии GBA1 подвергаются более высокому риску развития болезни Паркинсона.

Для того, чтобы лучше понять связь между болезнями Гоше и Паркинсона, исследователи использовали технологию воздействия на стволовые клетки (неспециализированные клетки, которые могут развиваться в различные специализированные клетки организма). Затем они преобразовали стволовые клетки в нейроны, которые имели черты, которые были идентичны таковым у людей с болезнью Гоше.

Исследователи показали, что нейроны у пациентов с болезнью Гоше, которые также имели синдром Паркинсона, показали повышенные уровни альфа-синуклеина. Это белок, который накапливается в мозге людей, страдающих болезнью Паркинсона, воздействует на нейроны, отвечающие за контроль движения.

Ученые будут в дальнейшем тестировать новую молекулу, чтобы увидеть, может ли быть она переработана в соответствующий препарат опытного образца для пациентов с болезнью Гоше и болезнью Паркинсона.