Новый метод генной терапии, позволяющий корректировать мутации, ведущие к развитию муковисцидоза

Британские ученые работают над новым методом генной терапии, позволяющим корректировать мутации, ведущие к развитию муковисцидоза, до появления больного ребенка на свет.

Для внедрения в клетки зародыша "правильных" генов ученые планируют использовать модифицированный и не представляющий угрозы для матери и ребенка вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).

Отчет о предварительных результатах исследования был представлен на очередной конференции Британского общества генной терапии в Уорике. Муковисцидоз, считающийся самым распространенным генетически обусловленным заболеванием, связан с нарушением функции единственного гена, регулирующего транспорт солей и воды в клетках слизистых оболочек. Повышенная вязкость слизистых выделений у больных муковисцидозом резко повышает вероятность инфекций и воспалительных процессов в органах дыхания и пищеварения. Большинство больных муковисцидозом погибает в детстве или в подростковом возрасте. Современные техники пренатального скрининга, использующиеся в Великобритании, позволяют выявлять мутации, ведущие к муковисцидозу, на ранних стадиях беременности. Предрасположенность к муковисцидозу рассматривается как показание к аборту, однако генная терапия теоретически позволяет заменить дефектный ген на нормальный, предотвратив таким образом развитие заболевания.

В качестве средства доставки (вектора) генетического материала в клетки зародыша ученые из Университетского колледжа Лондона использовали инактивированный вирус иммунодефицита человека. Как и другие ретро-вирусы, ВИЧ не только проникает в клетку, но и встраивается в ее ДНК. Это свойство ретро-вирусов делает их идеальным объектом для экспериментов в области генной терапии, поскольку дает возможность рассчитывать на долговременные результаты лечения. В ходе лабораторного эксперимента британским ученым удалось заменить дефектный ген и предотвратить развитие аналогичного муковисцидозу заболевания у эмбрионов мышей.

Впрочем, подготовка клинических испытаний новых методик генной терапии на людях может столкнуться с рядом препятствий после неудачи предыдущих аналогичных исследований. В частности, несколько лет назад апробацию генно-терапевтического метода лечения врожденного сочетанного иммунодефицита во Франции пришлось прервать после того как часть детей, участвовавших в исследовании, заболели лейкемией.