Годовалую девочку вылечили от рака с помощью генотерапии

Годовалая Лейла Ричардс из Великобритании стала первой в мире пациенткой с диагнозом лейкемия, в лечении которой была применена генотерапия.

Лейла страдала от лейкемии, но была вылечена с помощью нового метода генного редактирования клеток.

«Поскольку это было впервые, когда использовались клетки с отредактированным геномом, мы абсолютно не были уверены в результате нового метода лечения» – говорит профессор Пол Веис, директор отделения трансплантации костного мозга в лондонском GOSH (Great Ormond Street Hospital), и главный лечащий врач Лейлы, – «Лейкемия Лейлы была настолько агрессивна, что полученный нами результат можно с назвать почти чудом».

Когда Лейле было 14 недель, у нее диагностировали одну из наиболее распространенных детских форм лейкемии – острую лимфобластную лейкемию. Химиотерапия и трансплантация мозга не дали результатов – каждый раз болезнь снова возвращалась.

Ребенок испытывал сильные боли, поэтому родители приняли решение согласиться на экспериментальное лечение, которое находилось еще в стадии разработки.

Исследователи взяли Т-клетки (лейкоциты) здорового донора и модифицировали их таким образом, чтобы они искали и уничтожали злокачественные клетки. Затем эти клетки, получившие название UCART19, были введены в организм Лейлы. Спустя несколько недель была зафиксирована ремиссия заболевания.

Несмотря на первый успех, медики настроены весьма осторожно по отношению к новому экспериментальному методу. Они обращают внимание на то, что экспериментальная методика была использован только один раз, и что результаты должны быть повторены, но считают, что это потенциально очень перспективно.

«Это является важной вехой в использовании новой технологии генной инженерии, и эффект для этого ребенка был ошеломляющим», – сказал Васим Касим, профессор клеточной и генной терапии в Институте Детского Здоровья и консультант иммунолог GOSH. – «Если результаты будут воспроизведены, это станет огромным шагом вперед в лечении лейкемии и других видов рака», – добавил он.

Источник: news.discovery.com