Генная терапия и СМА

Что такое генная терапия?

Генная терапия – это подход к лечению заболеваний путем изменения генов человека или коррекции аномальных генов. Генная терапия работает с ДНК, а не с лекарствами. Много различных заболеваний в настоящее время исследуются в качестве кандидатов для генной терапии. К ним относятся муковисцидоз, сердечно-сосудистые заболевания, инфекционные заболеваний, таких как СПИД, рак и СМА

Как работает генная терапия в случае с СМА?

В случае СМА, в генной терапии может использоваться несколько подходов. Наиболее часто используемый подход, заключается в замене потерянного SMN1 гена в клетках. Второй подход предполагает использование небольших кусочков генетического материала, так называемых олигонуклеотидов, для улучшения функционирования резервного SMN2 гена. Третий подход заключатся доставке нейропротекторных белков, для обеспечения жизнеспособности и надлежащего функционирования моторных нейронов.

Проблема с генной терапии для СМА заключается в том, чтобы найти способ доставки генетического материала в спинной мозг. В большинстве случаев, этот материал не преодолевает гематоэнцефалический барьер. В настоящее время ученые изучают вирусы на их способность эффективно и безопасно доставлять генетический материал через гематоэнцефалический барьер, чтобы сделать возможным лечение таких болезней, как СМА.

Что необходимо сделать для того, чтобы генная терапия работала в человеческой модели?

В настоящее время не существует продуктов генной терапии, утвержденных FDA. Продукты генной терапии находятся на стадии изучения и оценки их безопасности и эффективности в борьбе с различными болезнями. Главной трудностью при разработке подходов генной терапии для всех заболеваний является эффективность доставки генетического материала в человеческий организм.

Генная терапия и клеточная терапия являются родственными областями исследования с аналогичными целями. Генная терапия может рассматриваться, как использование генетического материала для управления клетками пациента и лечения унаследованных или приобретенных болезней. Клеточная терапия может рассматриваться, как трансплантация клеток для лечения унаследованных или приобретенных болезней.

Стволовые клетки

Что такое стволовые клетки?

Стволовые клетки являются живыми клетками, которые имеют значительный потенциал для перерождения в различные типы клеток в человеческом теле. Во многих живых тканях, стволовые клетки служат своего рода системой внутреннего ремонта. Они способны делиться снова и снова и пополнять (восстанавливать, обновлять) другие клетки до тех пор, пока человек жив. Когда стволовые клетки делятся, каждая новая клетка имеет потенциал к тому, чтобы оставаться стволовой клеткой или стать клеткой другого типа со специфическими функциями, такими как мышечные клетки, красные кровяные тельца (эритроциты), или нейронные клетки.

Что такое человеческие эмбриональные стволовые клетки (чЭСК)?

Эмбриональные стволовые клетки человека (ЭСК) – это клетки ранней стадии развития эмбриона человека, которые имеют потенциал для формирования 200 различных типов человеческих клеток. ЭСК могут быть выращены в лабораторных условиях, где они могут продолжать делиться.

Что такое взрослые стволовые клетки?

Задачей взрослых стволовых клеток является поддержание и ремонт тканей, в которых они находятся, в том числе уже сформированных тканей. Основным источником стволовых клеток взрослого организма является костный мозг, мягкие вещества в середине некоторых костей. Однако, взрослые стволовые клетки присутствуют и во многих других органах и тканях, включая мозг, кровеносные сосуды, мышцы скелета и кожу. Как эмбриональные стволовые клетки, взрослые стволовые клетки могут иметь потенциал для формирования других типов клеток. Исследователи активно изучают, как взрослые стволовые клетки работают в организме и сравнивают их функции с функциями эмбриональных стволовых клеток.

Что такое индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК)?

Слово «плюрипотентные» означает имеющие мощный потенциал. Иными словами, эти клетки могут принимать участие в судьбе более чем 200 различных типов клеток взрослого человека. Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки могут находиться в коже или других типах клеток взрослого организма. Эти клетки могут быть взяты из ткани кожи у ребенка или взрослого и смоделировать любой тип стволовых клеток.

Какие возможности открывают стволовые клетки?

С учетом уникальной регенеративной способности, стволовые клетки открывают новые возможности для лечения таких заболеваний как болезнь Паркинсона, диабет, болезни сердца, и тромбоз ВБА. Однако предстоит еще многое сделать, чтобы понять, как использовать эти клетки для клеточной терапии. Чтобы реализовать возможности клеточной терапии для лечения изнурительных болезней, исследователи должны научиться управлять стволовыми клетками таким образом, чтобы они имели необходимые характеристики.

Для осуществления успешной терапии, исследователи должны научиться заставить стволовые клетки выполнять следующие действия:

1. Расти и генерировать достаточное количество ткани.
2. Превращаться в клетки нужного типа.
3. Оставаться жизнеспособными после трансплантации.
4. Функционировать надлежащим образом на протяжении всей жизни человека.
5. Не приносить пациенту вред.

Работа со стволовыми клетками представляет собой захватывающую перспективу для будущего лечения, но существует множество технических барьеров, которые еще предстоит преодолеть за счет более интенсивных исследований.

Как стволовые клетки используются при СМА?

В случае с СMAстволовые клетки могут быть использованы для двух основных целей:

1. Для продвижения научных исследований. Стволовые клетки, которые превратились в СМА нейронные клетки могут быть использованы для исследования СМA. Ученые могут изучить СМА-нейроны, чтобы узнать больше о том, что в них идет не так и использовать их для тестирования новых лекарств, которые может устранить эти проблемы.

2. В качестве терапии для людей с СМА. Здоровые стволовые нейронные клетки могут заменить дефектные клетки нейронов. Эти новые клетки могут также помочь обеспечить поддержку поврежденных нейронов, и помочь им работать лучше.